Гемофілія ... без кровотеч

Гемофілія ... без кровотеч

8 жовтня у Києві за участі провідних спеціалістів, а також представників громадської організації «Асоціація гематологів України» відбулась прес-конференція на тему: «Чи можна жити з гемофілією так, як усі?»

«Царська хвороба», як колись охрестили гемофілію, є важким випробуванням.Найменша подряпина, падіння з незначною висоти, контакт з твариною або занадто жвавим ровесником - всі ці «дрібниці» можуть привести до трагедії.  На жаль, діти з гемофілією не можуть минути подібні етапи дорослішання, і весь період, поки дитина вчиться ходити і орієнтуватися в просторі, батьки постійно перебувають напоготові. На жаль, з віком легше не стає ...

Цифри і факти


Діти з гемофілією протягом усього життя повинні забезпечуватися повноцінної трансфузійною замісною терапією, обсяг і тривалість якої залежить від тяжкості захворювання (1). Згідно з даними МОЗ України, сьогодні медична допомога таким хворим надається в дитячих спеціалізованих гематологічних відділеннях, які потребують сучасного обладнання, а також належного забезпечення антигемофільними препаратами.
Зрозуміло, що екстрена допомога доступна не всім. Але найтрагічніше те, що кровотеча внаслідок травми - не єдина проблема. В Україні стають інвалідами 80-90% таких дітей до 14 років, а до 21 року - майже 100%. Справа в тому, що внаслідок частих крововиливів у таких пацієнтів серйозно вражаються суглоби, розвивається важка артропатія, що веде до інвалідизації.

Приблизно п'ятій частині дітей з важкою формою гемофілії, яка веде до поразок опорно-рухового апарату, потрібно операційне лікування. Природно, будь-яке хірургічне втручання в подібних випадках також пов'язане з ризиками геморагічних ускладнень. При цьому спеціалізована хірургічно-ортопедична допомога дітям з гемофілією в нашій країні практично не надається.
Щоб зменшити ймовірність інвалідизації, дитині з гемофілією необхідно проводити профілактичну терапію факторами згортання, починаючи з самого народження. Чинним стандартом терапії є профілактика фактором VIII.
За статистикою, адекватне лікування такими препаратами може значно знизити частоту інвалідизації. Однак подібна профілактика теж не є повноцінним рішенням, так як в цьому випадку часто виникає чергова проблема: у великого відсотка хворих в результаті множинних переливань виробляються інгібітори (антитіла) до фактору VIII (а також IX). В результаті цього терапія антигемофільними препаратами стає менш ефективною, або не ефективною взагалі. Поява інгібіторів до факторів VIII і IХ обтяжує прогноз захворювання: кровотечі стають більш рясними, поєднаними, відповідно, у таких пацієнтів швидше уражаються суглоби.
За різними даними, частота даного ускладнення варіюється від 5 до 30% у пацієнтів з важкою формою гемофілії А потреба в факторі VIII і від 2,5 до 16% з важкою формою гемофілії В (потреба в факторі IX). (2)

Нова терапія - нове життя


Не так давно був розроблений препарат, який значно полегшує життя як багатьох пацієнтів з гемофілією А, так і їх опікунів. Революційний засіб «Гемлібра» (еміцізумаб) являє собою моноклональне антитіло, яке потрапляючи в організм, імітує фактор VIII і діє як він, але при цьому не підвищує рівні фактора VIII. Так чи інакше, але недолік фактора VIII вже не є проблемою, процес згортання крові відновлюється - відповідно, ризик кровотеч разюче знижується.
Цей препарат допомагає найзначнішій групі пацієнтів з гемофілією А, при наявності і відсутності у них інгібіторів до фактору VIII. Безболісне підшкірне введення ін'єкцій препарату з періодичністю всього один раз в тиждень забезпечує ефективний контроль кровотеч у таких хворих.
Мало того, що «Гемлібра» знижує потребу (а то і зовсім усуває її) в трансфузійній терапії, а це тим самим знижує супутній такому лікуванню ризик передачі серйозних інфекцій, таких як ВІЛ, гепатити В, С і D та ін., Що теж є глобальною проблемою пацієнтів з гемофілією.

За той незначний час,коли цей препарат доступний на світовому ринку, його переваги змогли оцінити сотні батьків - маленьких дітей, школярів, підлітків, а також дорослі пацієнти. І всі одноголосно визнають, що «Гемлібра» змогла змінити їх життя: завдяки їй, повзунки вчаться без страху ходити, школярі - грати в баскетбол, дорослі люди - вести активний спосіб життя, який нічим не відрізняється від способу життя здорових людей.

З серпня 2018 року «Гемлібра» доступна також в Україні.

1 http://old.moz.gov.ua/docfiles/pprotocol__infic_ex_2013.pdf

2 http://moz.gov.ua/uploads/1/5243-dn_20180505_854_dod.pdf

156 0

Коментарі до статті